Zahvaljujući tehnološkom razvoju, molekularna genetika nam je rasvijetlila glavne stanične mehanizme, što je uvelike promijenilo medicinska shvaćanja fizioloških i patoloških procesa. Danas znamo da su geni, sadržani u DNA, zapravo šifre kojima se kodira sinteza proteina, a oni su građevne i funkcijske jedinice stanica, tkiva, organa i organizma. Ta su saznanja bila ključna u otkrivanju etiologije nekih bolesti, poput cistične fibroze (nasljedna sklonost bakterijskim infekcijama), Gaucherove bolesti (deficijencija adenozin-deaminaze) i nekih drugih metabolitičkih bolesti, za koje se pokazalo da su posljedica izostanka gena ili postojanja defektnog gena odgovornog za sintezu određenog proteina. Dakako da je sljedeći korak bio nastojanje da se simptomatska terapija zamijeni etiološkom, tj. genskom terapijom. To znači da bi se te bolesti mogle liječiti umetanjem i ekspresijom zdrave kopije umjesto mutiranog ili nedostajućeg gena u stanice domaćina. Razvoj genske terapije krenuo je, međutim, drugim, neočekivanim smjerom – k pokušajima genske terapije zloćudnih tumora. Naime, prema današnjim saznanjima, oko 5-15 % zloćudnih tumora ima nasljednu podlogu, a preostali su posljedica stečenih genskih mutacija koje pogađaju brojne gene i koje su toliko brojne da njihovo ispravljanje predstavlja zadaću koja nadilazi današnje mogućnosti genske terapije. Stoga su pokušaji genske terapije zloćudnih tumora usmjereni k poboljšanju postojećih oblika imunološke terapije tumora, što se često naziva i transgenskom imunoterapijom.
Genska terapija je u širem smislu svaki terapijski postupak pri kojem se manipulira djelovanjem gena, a cilj je zamijeniti oštećenu ili nadomjestiti odsutnu kopiju gena, normalnom funkcionalnom kopijom. U gensku terapiju spadaju mnoge terapije koje su već desetljećima prisutne u medicini. Takav je primjer terapija kortikosteroidima koja djeluje na stanice imunološkog sustava tako što mijenja izražavanje određenih gena u njima. Međutim, danas se genska terapija počinje koristiti u terapiji tumora unošenjem gena ubojice ili pak u vakcinaciji, unošenjem gena koji kodira snažni imunogen.
Međutim, pojam genske terapije ograničen je na postupke kojima se u stanicu unosi genski materijal.
