Korištenjem virusnih vektora, imunološki sustav bolesnika može reagirati na unošenje virusa, te virus potpuno eliminirati, ponekad uz potencijalno smrtonosnu imunološku reakciju. Također postoji bojazan, da bi virusni genom uklapanjem u genom stanice domaćina mogao poremetiti regulaciju njenog rasta i množenja, te dovesti do maligne promjene. Postoji također opasnost da novi gen bude prenesen na krivu lokaciju u DNA, što može izazvati štetnu mutaciju DNA i razviti bolest. Dalje, korištenjem virusnih i nevirusnih vektora koji prenose promjenjeni gen (DNA), postoji opasnost da se nenamjerno zahvate reproduktivne stanice. Posljedica je da promjene mogu naslijediti pacijentovi potomci.
Uspješno gensko liječenje nesmije biti toksično, mora biti specifično za pojedine stanice sa značajnim genskim izražajem i bez imunološkog odgovora. Još uvijek postoje problemi u konstrukciji vektora bilo viralnog ili neviralnog koji bi pomogao u ispravljanju genskih pogrešaka, ali brojna istraživanja usmjerena su na koncept liječenja funkcionalnim genom kod malignih, poligenskih i monogenskih bolesti kao što je Duchennova mišićna distrofija.
Što možemo dobiti genskom terapijom, a što izgubiti?
Život je rizik, a genetika će pomoći da se omogući kontrola rizika. Liječnik-genetičar mora imati znanje "up to date" da bi mogao procijeniti psihološki i socijalni rizik vezan za genetičku informaciju. Nada je svih istraživača da će nove tehnike učiniti mogućim testiranje svih gena za svaku osobu. Značenje pojma "bolest" izmijenit će se, a predispozicijsko stanje bit će indikacija za genetičku terapiju.
Nameću se tri važna etička pitanja:
- Tko ima pravo zahtijevati kompletno genetičko testiranje?
- Tko će imati pristup povjerljivim informacijama?
- Da li je to sve zakonski i medicinski opravdano?
Svako genetsko istraživanje mora imati pravnu regulaciju u zakonu. Privatnost se mora regulirati prije primjene nove tehnologije. Počeli smo polako razumijevati odnos između genetike i bolesti i počeli primjenjivati screening za genetičku predispoziciju nekih bolesti, čak prenatalno. Izuzetno je važno definirati status nosioca rizika za neku bolest (Alzheimer,. Ca dojke, Sch).
Ponovo se nameću pitanja:
- Da li predispozicija znači bolest?
- Koji su uvjeti da se bolest pojavi?
- Da li ženi koja ima gen za Ca dojke treba učiniti mastektomiju?
- Da li dopustiti slobodu roditeljima koji žele da majka pobaci gluho dijete?
Još uvijek je više pitanja nego odgovora. Suvremena medicina omogućila je produženje života pacijentima koji bi inače umrli prije svog reproduktivnog doba, tako da se nakupljaju "loši geni" u populaciji. To je cijena koju plaćamo civilizaciji, jer bilo bi krajnje nehumano odustati od liječenja i ublažavanja ljudskih patnji. U tome su osnovna nužnost učinkovita kontrola i oduševljenje uz dozu kritičnosti. I pored svih strahova, hod u budućnost ne može se zaustaviti.
