Moderna molekularna medicina, odnosno medicina koja proučava bolesti na razini stanica i molekula, je proizvela neke nove lijekove, tzv. pametne lijekove. Terapija koja se provodi tim novim lijekovima naziva se ciljana terapija.
Način djelovanja
Zbog specifične genetike i biologije tumorske stanice stvaraju svoju vlastitu mrežu krvnih žila kroz koju se hrane, rastu i šire po organizmu. Proces se zove angiogeneza tumora, a „pametni lijekovi“ imaju za cilj upravo spriječiti taj proces čime bi tumor sam po sebi odumro ili se pak zaustavio na određenom stupnju razvoja koji nije poguban za čovjeka. Tumorske stanice koriste male molekule na površini naših stanica te prenose svoju informaciju/dezinformaciju u zdrave stanice koja glasi - »rasti i dijeli se beskonačno«. Zdrave stanice tako gube kontrolu rasta i počinju divljati. »Pametni lijekovi« se zovu tako, jer ciljano blokiraju ovu krivu informaciju na površini zdrave stanice ili, pak, unutar stanice i to se zove blokada prijenosa signala. Naime, stanice primaju različite signale iz svog okoliša preko molekula na svojoj površini koje pak te iste signale putem malih proteinskih molekula prenose unutar stanice do DNK (gena) i na taj način svaka stanica živi i obavlja svoju funkciju. Krajnja informacija kao zbroj svih signala može biti različita naredba koja može glasiti - rasti, budi funkcionalna, dijeli se, miruj ili odumri. Kod bolesti raka stanice stalno dobivaju istu krivu informaciju - rasti I dijeli se beskonačno. »Pametni lijekovi« su ciljano proizvedene male molekule-blokatori »krivih« signala na površini stanice čime spriječavaju stvaranje krvnih žila tumora. To su tzv. antiangiogeni lijekovi. Druga vrsta »pametnih lijekova« je usmjerena na blokadu prijenosa signala na samoj površini stanice gdje sve i započinje, što znači da se kriva informacija »rasti i dijeli se beskonačno« nikad neće prenijeti u unutrašnjost normalne, zdrave stanice debelog crijeva, pluća, dojke, prostate i sl. Ta molekula koja se nalazi na površini svih naših stanica, tzv. EGFR, je zapravo glavni »sluga« stanicama raka te blokadom EGFR-a dolazi do sprječavanja tumorskog rasta. Do sada je najbolje rezultate pokazala tzv. kombinacijska terapija s više »pametnih lijekova« gdje jedan blokira vanjski dio EGFR molekule, a drugi pak njen unutrašnji dio koji prenosi signale do DNK.
