Genska terapija je u širem smislu svaki terapijski postupak pri kojem se manipulira djelovanjem gena, a cilj je zamijeniti oštećenu ili nadomjestiti odsutnu kopiju gena, normalnom funkcionalnom kopijom. U gensku terapiju spadaju mnoge terapije koje su već desetljećima prisutne u medicini. Takav je primjer terapija kortikosteroidima koja djeluje na stanice imunološkog sustava tako što mijenja izražavanje određenih gena u njima. Međutim, danas se genska terapija počinje koristiti u terapiji tumora unošenjem gena ubojice ili pak u vakcinaciji, unošenjem gena koji kodira snažni imunogen. Međutim, pojam genske terapije ograničen je na postupke kojima se u stanicu unosi genski materijal.
Gensku terapiju dijelimo prema njenim ciljnim stanicama. Tako razlikujemo:
- somatsku gensku terapiju, gdje ciljne stanice mogu biti sve stanice organizma, osim spolnih. Pri somatskoj genskoj terapiji, promjene u genomu ostaju ograničene na osobu na kojoj je terapija primijenjena, te nemaju utjecaja na genom potomstva.
- germinativnu gensku terapiju kod koje se genski materijal unosi u spolne stanice. Pri germinativnoj genskoj terapiji, naprotiv, promjena u genomu se prenosi na potomstvo unedogled.
Ova je podjela za sada uglavnom teoretska, jer ne postoji pouzdan način kojim bi se moglo pri in vivo genskoj terapiji spriječiti unos genetskog materijala u spolne stanice.
Druga bitna podjela genske terapije je prema načinu primjene. Tako razlikujemo:
- ex vivo gensku terapiju, koja se obavlja u laboratorijskim uvjetima na stanicama koje se kasnije vrate u organizam bolesnika.
- in vivo genska terapija kod koje se genski materijal unosi direktno u bolesnika, posredstvom vektora.
